โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง (Spinal Muscular Atrophy หรือ SMA) เป็นโรคที่เกิดจากความผิดปรกติทางพันธุกรรมของยีนที่ส่งผลต่อเส้นประสาทไขสันหลังที่ควบคุมการทำงานของกล้ามเนื้อ โดยเส้นประสาทเหล่านี้ จะควบคุมกล้ามเนื้อที่ใช้ในการหายใจ การกลืน และการเคลื่อนไหวของแขนขา โรค SMA จะทำให้กล้ามเนื้อลีบเล็กและฝ่อไปทำให้อันตรายถึงแก่ชีวิตได้ โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง SMA มีด้วยกัน 4 ชนิด ดังนี้   ชนิดแรก (Type I) พบได้บ่อยที่สุด มักเกิดในทารกแรกคลอด ทำให้เกิดความพิการรุนแรงและมักเสียชีวิตก่อน 2 ขวบ ทารกมักแสดงอาการ คือ ไม่สามารถนั่งหรือยืนได้ตามวัย ชนิดที่สอง (Type II) รุนแรงปานกลาง มักมีอายุขัยสั้นและต้องช่วยเดินหรือยืน โดยมักแสดงอาการเมื่อทารกอายุ 7-8 เดือน ชนิดที่สาม (Type III) มีความรุนแรงน้อย มักแสดงอาการหลังอายุ 18 เดือน ชนิดที่สี่ (Type IV) ที่แสดงอาการในวัยผู้ใหญ่หรือหลังจากอายุ [...]